Уважаемые пользователи! Все материалы на сайте являются переводами с других языков. Извиняемся за качество текстов, но надеемся, что они принесут Вам пользу. Администрация сайта. Обратная связь: webmaster@clearbody.org

Потенциальное новое лечение кистозного фиброза выявлено

Кистозный фиброз — наследственная болезнь, которая поражает десятки тысяч людей в Соединенных Штатах и ​​во всем мире. В настоящее время нет лекарств от этого заболевания, но новое исследование предлагает новый терапевтический подход, который может вскоре остановить развитие болезни.

[диаграмма легких]

Кистозный фиброз (CF) представляет собой генетическое расстройство секреторных желез, которое поражает около 30 000 человек в Соединенных Штатах и ​​70 000 человек во всем мире.

Наши секреторные железы ответственны за продуцирование слизи и пота, но в CF эти выделения выделяются в легких, блокируя дыхательные пути и обеспечивая благодатную почву для бактерий. В результате состояние вызывает серьезные и повторяющиеся инфекции легких.

Помимо легких, CF также поражает другие жизненно важные органы, такие как печень и поджелудочная железа. Кроме того, он может влиять на кишечник, пазухи и репродуктивные органы тела.

В настоящий момент CF неизлечима. Тем не менее, международная команда исследователей из Университета Джорджа Вашингтона (GW) в Вашингтоне, округ Колумбия, в сотрудничестве с Университетом Перуджи и Римским университетом (оба в Италии), возможно, открыла новый препарат, который может лечить и останавливать прогрессирование CF.

В исследовании, опубликованном в журнале, рассматриваются терапевтические эффекты тимозина альфа 1 (Tα1) на CF.

Tα1 представляет собой синтетический вариант природного полипептида, который был впервые выделен из ткани тимуса и который играет роль в иммунитете.

Tα1 уменьшает воспаление и исправляет генетические дефекты

CF происходит в результате мутации в генетическом коде белка, который называется трансмембранным регулятором проводимости кистозного фиброза (CFTR). Этот белок обычно регулирует активность хлоридного канала, который отвечает за баланс между солью и водой в легких.

В CF мутация, называемая «p.Phe508del», заставляет белок CFTR преждевременно деградировать, что приводит к плохой проницаемости хлорида и может привести к воспалению легких.

В новом исследовании исследователи отмечают, что сложные патогенные механизмы, стоящие за CF, требуют терапевтического подхода, который объединяет несколько препаратов. Авторы добавляют, что до сих пор не было обнаружено ни одного лекарственного препарата с множественными положительными эффектами для CF.

Тем не менее, исследователи сообщают, что их исследование показывает, что Tα1 может корректировать дефекты в ткани мышей с CF, а также дефекты клеток у пациентов, которые имеют мутацию p.Phe508del.

Исследование показало, что полезное действие Tα1 имеет двоякое действие: препарат способен одновременно уменьшать воспаление, типичное для CF, и улучшать активность, созревание и стабильность CFTR.

Tα1, известный как «Zadaxin» на рынке, был клинически одобрен более 15 лет в 35 странах и широко используется для лечения вирусных инфекций, нарушений иммунодефицита и ВИЧ.

Zadaxin в настоящее время не доступен в США, но исследователи говорят, что препарат имеет «отличный профиль безопасности в клинике при использовании в качестве адъюванта или иммунотерапевтического средства».

Аллан Л. Гольдштейн, доктор философии, соавтор исследования и почетный профессор в резиденции биохимии и молекулярной медицины в Школе медицины и здравоохранения GW, комментирует значимость исследования:

«В настоящее время существует множество методов лечения кистозного фиброза, и хотя они значительно улучшают ожидаемую продолжительность жизни, для пациентов до сих пор остается всего около 40 лет. Ни одно лечение не может стоять в одиночестве. Мы разработали одно лечение, которое может потенциально генетический дефект, который вызывает кистозный фиброз и уменьшает воспаление, которое происходит в результате ».

Узнайте, как новая молекула может продлить выживание у пациентов с CF.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями: