Уважаемые пользователи! Все материалы на сайте являются переводами с других языков. Извиняемся за качество текстов, но надеемся, что они принесут Вам пользу. Администрация сайта. Обратная связь: webmaster@clearbody.org

Метформин демонстрирует перспективность как потенциальное лечение хрупкого синдрома Х

Унаследованная форма умственной инвалидности, называемая хрупкой Х, может поддаваться лечению с помощью metformin, наиболее широко используемого лекарственного препарата типа 2. Это был вывод о том, что исследователи пришли к изучению социальных, поведенческих и биологических эффектов метформина в мышиной модели хрупкого X.

[metformin для хрупкого синдрома X]

Команда, в том числе члены Университета Макгилла и Университета Монреаля, как в Канаде, так и в Эдинбургском университете в Соединенном Королевстве, сообщают о своих результатах в журнале.

Хрупкий синдром X является наиболее распространенной причиной унаследованной умственной неполноценности. Это генетическое расстройство, вызванное дефектами в гене под названием FMR1, который обычно делает белок, который необходим для нормального развития мозга.

Белок — хрупкий Х-запах умственной отсталости (FMRP) — полностью отсутствует у людей с хрупким X. Он частично присутствует у людей с хрупкими расстройствами, связанными с Х, которые также вызваны изменениями в гене FMR1.

Хотя хрупкий Х может влиять как на самцов, так и на самок, когда он возникает у самок, симптомы обычно более мягкие. Точное число затронутых людей неизвестно, но оценки показывают, что около 1 из 5000 мальчиков рождаются с хрупким X.

Признаки того, что ребенок может иметь хрупкий X, включают задержки в развитии и обучении, например, разговоры, прогулки и изучение новых навыков, обычно занимают больше времени, чем у других детей того же возраста.

Хрупкий Х также связан с социальными и поведенческими проблемами, такими как очень активная работа, не обращая внимания, и не вглядываясь в глаза. У людей с хрупким X также чаще диагностируется припадки, расстройства спектра аутизма и беспокойство.

В настоящее время нет лечения от хрупкого Х, хотя при правильном лечении и уходе люди могут изучать навыки, которые помогают им ходить, разговаривать и взаимодействовать с другими, и им могут назначаться лекарства для контроля поведенческих симптомов.

Потеря ФМРП приводит к гиперактивным путям мозга

Исследователи, стоящие за новым исследованием, отмечают, что было замечено, что потеря ФМРП в мозге людей с хрупким X — и у мышей с ассоциированным дефектом гена — приводит к гиперактивации определенных молекулярных путей.

Один из таких путей приводит к нарушению формирования ветвящихся или дендритных связей между клетками мозга или нейронами, которые позволяют им посылать сигналы друг другу.

Недавние исследования также показывают, что метформин — наиболее широко используемый препарат для лечения диабета типа 2 — может иметь потенциал в других областях, таких как лечение рака, поскольку он ингибирует некоторые из этих же путей.

Это заставило авторов задуматься о том, может ли метформин проявить некоторые «терапевтические эффекты» в мышиной модели хрупкого X.

В своем исследовании они сообщают, как они тестировали эффекты инъекций метформина у хрупких X-мышей.

Хрупкие X-мыши имеют дефекты в гене FMR1, что предрасполагает их к развитию признаков и симптомов хрупкого X, включая уменьшенную социализацию, повышенный уход и структурные аномалии в дендритных связях между клетками мозга.

Десять дней метформина исправили хрупкие Х-дефекты у мышей

Команда обнаружила, что после 10 дней инъекций метформина препарат диабета «скорректировал дендритные аномалии» у хрупких X-мышей и улучшил их социальные и поведенческие симптомы.

Например, мыши показали меньше приступов самообучения и более легко общались с «незнакомыми» мышами, представленными им.

Исследователи отмечают, что метформин широко используется в лечении диабета типа 2 более 30 лет, «и его безопасность и переносимость хорошо документированы».

Это предполагает, что препарат может двигаться быстрее через клинические испытания, и, если все будет хорошо, он может быть доступен для лечения хрупкого X намного раньше, чем новый кандидат без документированной клинической истории.

Со-старший автор Nahum Sonenberg, профессор кафедры биохимии в McGill, говорит, что метформин был описан как «чудодейственный препарат», потому что, помимо его влияния на рак, он вызывает интерес как потенциальное лечение сердечно-сосудистых и неврологические заболевания, а также проблемы со здоровьем, связанные со старением.

Исследователи полагают, что, по их мнению, метформин может также иметь потенциал для лечения других расстройств спектра аутизма.

Теперь команда хочет узнать точную роль, которую играет metformin в восстановлении молекулярных путей, которые нарушаются, когда FMR1 отсутствует.

«Это простая история с точки зрения описания поправок, разрешенных препаратом. Более сложным является молекулярный механизм, как именно он работает. Нам нужно изучить в лаборатории, с какими молекулами metformin взаимодействует и что сотовая связь функции влияют ».

Проф. Наум Соненберг

Узнайте о противоопухолевых эффектах метформина.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями: