Уважаемые пользователи! Все материалы на сайте являются переводами с других языков. Извиняемся за качество текстов, но надеемся, что они принесут Вам пользу. Администрация сайта. Обратная связь: webmaster@clearbody.org

Лечение митохондриальных заболеваний приближается к прорыву стволовых клеток

Лечение для людей, рожденных с изнурительными наследственными расстройствами, известными как митохондриальная болезнь, теперь на шаг ближе к научному прорыву.

безрецидивные стволовые клетки

Большая группа ученых, в том числе команды из Университета здоровья и науки штата Орегон в Портланде и Институте биологических исследований им. Салка в Ла-Хойе, Калифорния, успешно превратила клетки кожи у пациентов с митохондриальными заболеваниями в бессточные стволовые клетки.

В журнале они описывают, как они разработали и протестировали два разных метода комплементарной перепрограммирования клеток для создания свободных от мутации линий стволовых клеток от пациентов с митохондриальными заболеваниями.

Идея состоит в том, что стволовые клетки могут затем использоваться для создания безболезненных сердечных, мозговых, мышечных и глазных клеток.

Однако до тех пор, пока технология стволовых клеток не станет достаточно безопасной для трансплантации у пациентов, в краткосрочной перспективе методы, вероятно, будут ограничены исследованиями.

Старший автор Хуан Карлос Изписуа Бельмонте, профессор лаборатории экспрессии генов Сулка, говорит, что эти методы станут отличным подарком для фундаментальных исследований. Они помогут ученым более тщательно изучить разницу между клетками с митохондриальными мутациями и здоровыми клетками.

Оценки показывают, что около 1 из 4 000 человек имеют митохондриальную болезнь, группу наследственных хронических заболеваний, которые возникают из любой из 200 мутаций в митохондриальной ДНК, которые передаются от матери к ребенку. Болезни могут присутствовать при рождении или развиваться позже в жизни.

Митохондрии — это крошечные оболочки внутри клеток, которые производят энергию из пищи. Они имеют свою собственную ДНК, которая отделена от основной ДНК в ядре клетки, и в отличие от ядерной ДНК, поступает только из яйца (а не из спермы).

Мутации в митохондриальной ДНК оставляют клетки без достаточной энергии, чтобы развиваться и функционировать должным образом. Это приводит к прогрессирующим, тяжелым физическим, связанным с развитием и когнитивным нарушениям симптомам: от слабого роста, мышечной слабости, боли и потери координации, от судорог, слепоты, потери слуха, трудностей с обучением и нарушения органа.

Лечение, которое может облегчить некоторые из симптомов или замедлить прогрессирование митохондриальных заболеваний, делает невозможным, но пока никто не может их вылечить.

В начале этого года Великобритания приняла решение разрешить создание эмбрионов у трех человек. Но, хотя это предотвратило бы рождение детей с митохондриальным заболеванием, это не помогает людям, у которых уже есть это состояние.

Два способа создания стволовых клеток, свободных от мутированной митохондриальной ДНК

Для создания здоровых стволовых клеток, свободных от мутированной митохондриальной ДНК, исследователи разработали два метода.

Оба метода использовали образцы кожи у пациентов с митохондриальной энцефаломиопатией или LeighSyndrome — тяжелые митохондриальные заболевания, которые влияют на мозг и мышцы.

Для первого метода команда использовала стандартный способ преобразования клеток кожи в клетки плюрипотентных клеток — клетки, которые могут быть укоренены в любой тип клетки в организме.

Из-за природы митохондриального заболевания не все митохондрии в клетках поражаются в той же степени. Есть вероятность, что у некоторых не будет дефектной ДНК. Это означает, что в процессе генерации новых клеток существует вероятность того, что некоторые из них окажутся в 0% больных митохондриях.

Это позволяет ученым выбирать 100% здоровые стволовые клетки — без дефектоидохондрий — от тех, которые генерируются для этого конкретного пациента.

Однако этот простой подход не обязательно работает для каждого пациента. Некоторые индивидуумы не имеют клеток с достаточным количеством или митохондриями, свободными от болезней.

Таким образом, команда работала над вторым подходом — подобным замене митохондрий, используемым в IVF человека. Ядро из клетки кожи пациента переносится в донорскую яйцеклетку со здоровыми митохондриями. Новая яйцеклетка затем используется для создания плюрипотентных стволовых клеток.

Когда они это сделали, команда обнаружила, что здоровые митохондрии захватили и здоровые, генетически похожие клетки от пациента были успешно сгенерированы.

Соавтор Jun Wu, научный сотрудник лаборатории профессора Izpisua Belmonte, подводит итог своим выводам:

«В любом случае идея состоит в том, что у нас есть здоровые стволовые клетки, и мы знаем, как превращать плюрипотентные стволовые клетки в разные типы клеток. У них есть потенциал, чтобы привести к появлению определенного типа клеток в организме».

Ранее в этом году также сообщалось, как команда Salk Institute успешно продемонстрировала впервые, как метод редактирования митохондриальной ДНК остановил митохондриальные болезни человека, минуя от самок мышей к их потомству.

Профессор Izpisua Belmonte сказал, что лечение может быть реализовано в клиниках ЭКО как единичный инъекции в яйцеклетки матери или ранние эмбрионы, а также потому, что он не использует ДНК-донор, его следует привести к более безопасному, более простому и более этическому лечению, человека митохондриальную заместительную терапию.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями: