Уважаемые пользователи! Все материалы на сайте являются переводами с других языков. Извиняемся за качество текстов, но надеемся, что они принесут Вам пользу. Администрация сайта. Обратная связь: webmaster@clearbody.org

Диабет: Может ли генная терапия нормализовать уровень глюкозы в крови?

Исследователи, возможно, только что нашли способ восстановить нормальные уровни глюкозы в крови в мышиной модели диабета типа 1, что может оказаться перспективным решением для людей с диабетом типа 1 или типа 2 в будущем.

поджелудочная железа, производящая инсулин

Доктор Джордж Гиттес, профессор хирургии и педиатрии в Школе медицины Университета Питтсбурга в Пенсильвании, и команда возглавили исследование. Их результаты были опубликованы в журнале.

Диабет 1 типа, хроническое аутоиммунное заболевание, поражает около 1,25 миллиона детей и взрослых в Соединенных Штатах.

Иммунная система, которая обычно разрушает микробы и посторонние вещества, ошибочно запускает атаку на бета-клетки, продуцирующие инсулин, которые находятся в поджелудочной железе, что приводит к высоким уровням глюкозы в крови.

Со временем диабет типа 1 может оказывать значительное влияние на основные органы и вызывать болезни сердца и кровеносных сосудов, повреждение нервов, почек, глаз и стоп, состояние кожи и рта и осложнения во время беременности.

Исследователи в области диабета типа 1 нацелены на разработку лечения, которое сохраняет и восстанавливает функцию бета-клеток, что, в свою очередь, будет пополнять инсулин, ответственным за перемещение глюкозы в клетки в энергию.

Одним из препятствий для этого решения является то, что новые клетки, которые возникают из бета-заместительной терапии, вероятно, также будут уничтожены иммунной системой.

Чтобы преодолеть это препятствие, команда предположила, что другие аналогичные клетки могут быть перепрограммированы так, чтобы вести себя аналогично бета-клеткам и продуцировать инсулин, но которые достаточно различны, чтобы их не узнавали и не разрушали иммунной системой.

Альфа-клетки, перепрограммированные в бета-клетки

Команда спроектировала адено-ассоциированный вирус (AAV), который доставил два белка — Pdx1 и MafA — поджелудочной железы мыши. Pdx1 и MafA поддерживают пролиферацию, функцию и созревание бета-клеток, и они могут в конечном счете превращать альфа-клетки в бета-клетки, продуцирующие инсулин.

Альфа-клетки были идеальным кандидатом для перепрограммирования. Они изобилуют, подобно бета-клеткам, и расположены в поджелудочной железе, что будет способствовать процессу перепрограммирования.

Анализ трансформированных альфа-клеток показал почти полное перепрограммирование клеток на бета-клетки.

Д-р Gittes и команда продемонстрировали, что в мышиной модели диабета уровень глюкозы в крови восстанавливается примерно на 4 месяца с помощью генной терапии. Исследователи также обнаружили, что Pdx1 и MafA трансформируют человеческие альфа-клетки в бета-клетки in vitro.

«Вирусная генная терапия, по-видимому, создает эти новые инсулин-продуцирующие клетки, которые относительно устойчивы к аутоиммунной атаке», — объясняет доктор Гиттес. «Это сопротивление, по-видимому, связано с тем, что эти новые клетки немного отличаются от нормальных клеток инсулина, но не настолько отличаются, что они плохо функционируют».

Будущее генной терапии диабета

В настоящее время векторы AAV исследуются в исследованиях генной терапии человека и могут быть доставлены в поджелудочную железу с помощью нехирургической эндоскопической процедуры, в конечном счете. Тем не менее, исследователи предупреждают, что защита, наблюдаемая у мышей, не была постоянной, а 4 месяца восстановленных уровней глюкозы в модели мыши «могли бы перевести на несколько лет у людей».

«Это исследование является, по сути, первым описанием клинически переводимого, простого однократного вмешательства в аутоиммунный диабет, который приводит к нормальному содержанию сахара в крови, — говорит доктор Гиттес, — и, что важно, без иммуносупрессии».

«Клиническое исследование как диабетиков типа 1, так и типа 2 в ближайшем обозримом будущем вполне реалистично, учитывая впечатляющий характер отмены диабета, а также возможность для пациентов проводить генную терапию AAV».

Доктор Джордж Гиттес

Ученые тестируют генную терапию у нечеловеческих приматов. В случае успеха они начнут работать с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), чтобы утвердить применение у людей с диабетом.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями: