Уважаемые пользователи! Все материалы на сайте являются переводами с других языков. Извиняемся за качество текстов, но надеемся, что они принесут Вам пользу. Администрация сайта. Обратная связь: webmaster@clearbody.org

Что такое рандомизированное контролируемое исследование в медицинских исследованиях?

Рандомизированные контролируемые испытания — это золотой стандарт научного тестирования новых медицинских вмешательств.

Они стали стандартом, который должны соблюдаться фармацевтическими компаниями в процессе разработки того, какой уровень эффективности и безопасности может быть достигнут экспериментальным препаратом.

Три слова для этого метода клинического тестирования — рандомизированное контролируемое исследование (РКИ) — представляют собой важные элементы научного проектирования:

  • Рандомизированное — решение о том, получает ли пациент в ходе исследования новое лечение или контрольное лечение (или плацебо), делается случайным образом
  • Controlled — в пробной версии используется контрольная группа для сравнения или ссылки. В контрольной группе пациенты не получают новое тестируемое лечение, но вместо этого получают контрольное лечение или плацебо
  • Испытание — препарат или лечение подвергаются судебному разбирательству во время РКИ; он будет одобрен для более широкого использования, только если результаты программы тестирования указывают на то, что существует эффективный уровень эффективности, который должен быть сбалансирован с приемлемым уровнем неблагоприятных эффектов (безопасности).

Почему рандомизированные клинические испытания?

Рандомизация важна в клинических испытаниях, чтобы предотвратить искажение результатов. Если решение о том, кто получает новое лечение в клиническом исследовании, не определяется случайным образом, пациенты и ученые могут влиять на результаты.

рандомизированные контрольные пробные группы

Когда пациенты случайным образом назначаются на лечение или контроль над клиническим испытанием, результаты не зависят от определенного типа смещения отбора.

Например, без рандомизации ученые могут сознательно или подсознательно назначать пациентов на лечение, если они с большей вероятностью получат пользу от исследуемого лечения, тем самым делая лечение более полезным в целом, чем оно может быть на самом деле.

И наоборот, если ученые хотят продемонстрировать, что определенное лечение неэффективно или небезопасно, они могут назначать пациентов с более высоким риском осложнений или более низкий шанс на успех для получения этого лечения.

Шансы на смещение распределения можно считать более высокими в исследованиях, проводимых исследователями, которые прямо или косвенно финансируются фармацевтической компанией, стремящейся доказать эффективность и безопасность нового препарата. Именно поэтому исследователи должны раскрывать любой потенциальный конфликт интересов при проведении клинического испытания, поскольку фармацевтические производители имеют ясную (и обычно очень большую) финансовую заинтересованность в достижении положительных результатов.

Знание того, какие пациенты получают экспериментальный препарат, может привести к обоснованным мотивам, а также к сомнительным. Врачи могли бы иметь благими намерениями влиять на результаты.

Если, например, активная терапия вызывает плохие побочные эффекты, врачи могут защитить определенные типы пациентов от лекарственного средства. Таким образом, рассмотрение испытуемых в ходе испытаний по-разному снижает целостность сравнений для сравнения и дает ложные результаты.

Таким образом, рандомизация в клиническом исследовании помогает устранить предвзятость и обеспечить сопоставление двух групп, поистине похожих, и что — насколько это возможно — единственное различие, которое может повлиять на результат в их болезни, — независимо от того, являются ли они получая новый препарат.

Двух- и однократные слепые испытания

В дополнение к рандомизации, высококачественное клиническое испытание, как правило, является двойным слепым или односторонним слепым, где невозможно ослепление двойным ослеплением. Это означает, что пациенты не знают, получают ли они активное лечение или плацебо (однократное слепое), или что пациенты и врачи, которые лечат и оценивают этих пациентов, не знают, кто находится в активной группе лечения (двойное слепое) ,

Такой «ослепляющий» помогает предотвратить искажение результатов пациентами, которые чувствуют себя лучше, потому что знают, что они получают активное лечение (или, наоборот, не сообщают о том, что лучше, потому что знают, что получают плацебо или фиктивное лечение). Аналогичным образом, двойное слепое исследование снижает вероятность эффекта лечения у пациентов и снижает риск того, что врачи или исследователи сообщат о большем эффекте в группе лечения или меньших эффектах в контрольной группе.

В некоторых случаях трудно слепым пациентам и / или исследователям, кто находится в группах лечения и контроля. Например, исследования по акупунктуре могут быть трудно осуществимы с помощью двойного слепого способа, поскольку практикующие сами по себе осознают, что они вводят притворство или активное лечение. В таких случаях испытание может быть однослепочным (то есть пациенты не знают, получают ли они активное или ложное лечение), но могут использовать независимого стороннего практикующего для оценки пациентов, не зная, получили ли они активное или ложное лечение.

Быстрые факты о рандомизированных контролируемых испытаниях

Вот некоторые ключевые моменты о РКИ. Более подробная информация и вспомогательная информация содержатся в тексте этой статьи.

  • Рандомизированные контролируемые испытания — это золотой стандарт клинического тестирования, применяемый для новых медицинских вмешательств.
  • РКИ обычно требуются в программах фармацевтического тестирования, прежде чем регуляторы позволят продавать новые лекарства.
  • Рандомизация означает, что чистый шанс используется для определения того, кто получает новое лечение и кто входит в сравнительную группу исследования.
  • Рандомизация выполняется таким образом, что «смещение выбора» удаляется при назначении лечения, что делает результаты сравнения более надежными.
  • РКИ «контролируются», так что следователи могут разумно ожидать, что любые последствия для здоровья будут результатом лечения наркотиками, наблюдая эффекты в контрольной группе, не получавшей нового препарата.
  • Placebos могут использоваться для контрольной группы — манекены, которые выглядят так же, как и экспериментальное лечение, но не содержат ничего.
  • Не всегда этично или практично давать плацебо, например, когда это будет означать отказ от лечения людям, у которых есть опасная для жизни или серьезная болезнь.
  • Стандартное лечение, которое уже установлено против заболевания, может быть использовано в контрольной группе для сравнения.

Почему контролируются клинические испытания?

Цель контрольной группы в рандомизированном контролируемом исследовании — помочь уменьшить вероятность того, что любые выгоды (и риски), выявленные в ходе процесса, могут быть отнесены к факторам, отличным от самого препарата.

плацебо

Если нет контроля — нет ссылки или группы сравнения — любое улучшение состояния здоровья или другого результата не может быть связано с лекарством или лечением.

Могут быть и другие факторы, связанные с тем, чтобы быть в клинических испытаниях, которые могли бы объяснить результаты, и без сравнения того, что происходит у похожих пациентов, участвующих в аналогичных условиях, но не получающих новый препарат, — нет надлежащего измерения каких-либо изменений здоровья, которые могут быть наблюдаемый.

Это значение использования контрольной группы производится только в том случае, если исследование достаточно велико. У него должно быть достаточно людей, принимающих участие, чтобы гарантировать, что случайные различия и необычные случаи не оказывают большого влияния на результаты.

Контрольная группа обычно состоит из людей, которые сопоставляются по возрасту, полу и этнической принадлежности, а также с другими факторами, которые могут влиять на действие лекарственного средства или лечения, например на вес, статус курения или сопутствующие заболевания.

Контрольная группа может получать плацебо — фиктивное лечение, которое выглядит точно так же, как и тестируемое лекарственное средство, но на самом деле оно не содержит активного агента — или может получать стандартное лечение без дополнительного лечения, подлежащего исследованию.

В некоторых случаях, как правило, те, кто исследует преимущества вмешательства у здоровых людей, контрольная группа не может лечиться и просто состоит из людей, подобных тем, кто получает дополнение или терапию.

Качество контрольной группы важно, с точки зрения того, насколько хорошо ее участники соответствуют характеристикам активной группы. Например, рандомизация (объясненная выше) помогает обеспечить отсутствие смещения, влияющего на выбор людей в контрольную группу.

Хорошие качественные клинические испытания будут публиковать базовые измерения как для лечения, так и для контроля над судами, что позволяет проводить прямое сравнение.

Сравнение со стандартной обработкой

Многие исследования, посвященные изучению новых лекарств или лечения заболевания, разработаны таким образом, что контрольная группа получает установленное (стандартное) лечение этого заболевания. Цель этого типа контроля заключается в том, чтобы выяснить, есть ли какая-либо сравнительная польза от нового препарата по сравнению с стандартным лечением. Даже если новый препарат действительно оказывает благотворное действие, установленное лечение может быть более безопасным и более эффективным.

Сравнительные испытания лекарственных средств важны вне процесса фармацевтического развития, поскольку они могут помочь в принятии решений о распределении ресурсов здравоохранения.

Например, политики в области здравоохранения во всем мире особенно заинтересованы в том, как новый препарат тарифам против существующих вариантов лечения с учетом экономической эффективности, воздействия на качество жизни и других факторов, которые добавляют к общей пользе и стоимости для общества , а также отдельным лицам.

Политики также должны учитывать отсутствие разнообразия в клинических испытаниях при принятии решений о руководящих принципах и финансировании здравоохранения. Исторически сложилось так, что клинические испытания обычно проводились с использованием белых мужчин-мужчин, что приводило к утверждению ряда лекарств и вмешательств, которые впоследствии считались менее эффективными или более рискованными в другой демографической ситуации.

Исследования в отношении нечеловеческих животных или ограниченного круга населения в большинстве случаев недостаточны для того, чтобы рекомендовать широкое применение препарата или лечения для населения в целом. Действительно, одобрение некоторых препаратов, основанных на исследованиях на животных, привело к значительному ущербу для здоровья человека, поскольку животные, не являющиеся людьми, как правило, являются плохой моделью для реакции человека на препарат или лечение.

Непрактичное или неэтичное использование манекенов в РКИ

Строгий научный дизайн не всегда практичен. Трудно достичь истинного плацебо, полностью маскировать манекен. И в некоторых случаях неэтично давать фиктивное лечение.

Желание рандомизированного контролируемого исследования может быть побеждено следующими примерами практического ограничения:

  • Лечение, которое является более инвазивным — например, с помощью устройств или хирургии, — может быть невозможно реалистично макетировать в группе сравнения
  • Может быть слишком мало людей с определенным заболеванием, доступным для исследования как в группах лечения, так и без лечения
  • Вербовка пациентов в конкретное исследование может быть слишком сложной.

Плацебо-контролируемое исследование часто является просто несправедливой перспективой для участников. Например, плацебо нельзя давать для сравнения при серьезном или смертоносном заболевании, если это будет означать отказ от обычного ухода.

В этом случае группе сравнения вместо этого будет дано лечение, которое уже доступно, так что пациенты не будут жертвовать своей стандартной медицинской помощью ради фиктивного лечения.

Если нет существующего лечения, может быть использована другая пробная версия. Решения о том, являются ли пробные образцы справедливыми для участников, проводятся независимыми советами по этической экспертизе. Клиническое испытание не может идти вперед без этого этического одобрения.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями: